Recherche & Développement

Notre recherche actuelle est centrée sur les troubles neuromusculaires, la fibrose et le cancer (incluant les soins de support en oncologie), avec une attention particulière pour les maladies rares. Notre expertise couvre trois modalités thérapeutiques : les petites molécules, les peptides et les anticorps monoclonaux, que nous sélectionnons en fonction de la biologie de la cible visée. La spécificité du groupe R&D d’Italfarmaco réside dans sa maîtrise d’une famille particulière d’enzymes impliquées dans la modification post-traductionnelle des protéines et des polyamines.

Plusieurs mécanismes sont impliqués dans le contrôle de l’expression des gènes, et certains inhibiteurs ciblant ces processus ont la capacité de reprogrammer le devenir cellulaire. Notre candidat le plus avancé a récemment été approuvé par la FDA et l’EMA pour le traitement de la myopathie de Duchenne chez les patients âgés de 6 ans et plus. Il est également en phase avancée de développement clinique pour la maladie de Vaquez (Polycythemia Vera), un cancer hématologique rare. Notre groupe R&D travaille actuellement à l’identification de composés de deuxième génération, hautement sélectifs, visant à moduler avec précision un sous-ensemble défini de processus biologiques

Outre le développement de nouvelles entités chimiques, le pôle R&D d’Italfarmaco développe également de nouvelles formes galéniques pour les thérapies existantes ainsi que des biosimilaires afin de mieux répondre aux besoins des patients. Parmi les médicaments développés et commercialisés en Europe, aux États-Unis et dans le reste du monde figurent les formulations liquides d’antidépresseurs ou d’agents hypnotiques pour le traitement de la sclérose latérale amyotrophique (SLA).